摘要:《Science》和《Nature》今先后发文预示CRISPR2.0时代:点对点打击致病基因,1.6万种基因突变疾病或迎来新疗法

你也许听说过有“分子手术刀”之称的 CRISPR-Cas9,这种技术可以用来编辑或切除基因。现在,科学家们又开发出了一种更精准地 DNA 编辑工具,可以用来修改 DNA 单碱基。 像CRISPR这一类的使用核酸酶的基因编辑方法,因为涉及到剪切 DNA 双链结构,可能有一定几率导致不精准的基因编辑,所以近来也受到了一些质疑。而某些不会破坏 DNA 双链结构的基因编辑方法也都不乏研究者,比如腺相关病毒(AAV),以及下面要提到的“碱基编辑”。 在今天分别发表于《Science》和《Nature》的两项研究中,来自麻省理工学院和哈佛大学 Broad 研究所的科学家们描述了一种编辑 DNA 和 RNA 的方法,他们称之为“碱基编辑”(base editing)——这种基因编辑方法将有可能用于一系列目前还没办法彻底治愈的遗传疾病。

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