摘要:速递 | 血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日,BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这些患者不能有效地凝血,很可能会因为轻微的伤口而失血过多,危及生命。有43%的A型血友病患者属于比较严重的类型,他们常常自发流血,并流入肌肉或关节。对于这些患者的标准治疗方法是每周三次输注因子VIII的预防性治疗。但即便这样,仍有许多患者会出现轻微出血或自发出血事件,导致进行性关节损伤。这一患者群体急需一款新的疗法来改变现状。 BioMarin的valoctocogene roxaparvovec有望为这些患者带来治疗曙光。它是一种使用AAV因子VIII载体的基因治疗产品。在动物模型中,它能将因子VIII的浓度恢复到与正常人类相当的水平。本月初,FDA完成了对该化合物的新药研究申请(IND)的审查,并为它亮了绿灯。此外,欧洲药品管理局(EMA)也为其颁发了PRIME认定。

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