摘要:没救到自己的儿子,这名GSK高管推动的基因疗法仍能造福数万患者

安珀·沙兹曼(Amber Salzman)博士曾是葛兰素史克负责药物开发运营的高级副总裁。由于在大型药企工作的缘故,她的许多亲朋好友在遇到健康问题时,都会询问她的专业建议。安珀推动了一项小型试验的进行。在法国,研究人员从两名男孩体内分离出了骨髓干细胞,并使用特殊的艾滋病病毒,将正常的ALD基因引入到这些干细胞内。随后,研究人员们期望这些干细胞能分化成大脑内的胶质细胞,让ALD基因能够在大脑里得到表达,产生功能性ALD蛋白,治疗甚至治愈疾病。整个疗法的设计听起来非常异想天开,但它带来了光明。研究人员发现,两名男孩在接受治疗后,神经退行症状似乎得到了延缓。这项重量级的研究发表在了2009年的《科学》杂志上。。安珀的儿子也没能及时等到基因疗法。幸运的是,他在症状发生前接受了干细胞的移植,目前生活得很健康。 但至少,这款疗法让从今往后的患者都看到了治愈的希望。“在我看来,它生效了。”基因疗法先驱吉姆·威尔森(Jim Wilson)博士说道。多年前,正是他主导的临床试验失败,使整个基因疗法领域差点胎死腹中。如今,这款疗法让人看到了基因疗法时代的新曙光。

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